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Colangite sclerosante primitiva, tofacitinib migliora l'attività di malattia ed è ben tollerato

In uno studio retrospettivo su pazienti con colangite sclerosante primitiva (PSC) e colite associata, il trattamento con tofacitinib sembrava essere ben tollerato, portando a un miglioramento dell'attività della colite senza un peggioramento significativo dei livelli di enzimi epatici, secondo uno studio presentato alla conferenza virtuale annuale dell’EASL (ILC2021).

Sebbene l'Associazione europea per lo studio del fegato (EASL) non abbia linee guida attuali sul trattamento della PSC, la British Society of Gastroenterology ha notato nelle linee guida del 2019 che nessun trattamento farmacologico conosciuto altera l'esito della PSC classica, ma i corticosteroidi potrebbero essere utile in pazienti con sindromi sovrapposte come l'epatite autoimmune (AIH) o la colangite sclerosante IgG4-correlata.

Per lo studio in corso, 11 centri medici dell'International PSC Study Group (IPSCSG) e dello European Reference Network on Hepatological Diseases (ERN RARE LIVER) hanno analizzato retrospettivamente le cartelle dei loro pazienti per cercare pazienti con PSC e colite associata che erano stati o erano attualmente in trattamento con tofacitinib.

Nei registri sono stati trovati un totale di 28 pazienti con PSC che interessava i grandi dotti biliari e sono stati valutati i loro dati al basale, nonché i dati al follow-up di 3 mesi, alla dose finale di tofacitinib e all'appuntamento di follow-up finale . La cirrosi è stata riscontrata in 6 dei pazienti (21%).

Al momento dell'analisi, il trattamento con tofacitinib era ancora in corso in 16 pazienti (57%) e la durata mediana del loro trattamento era di 13 mesi (intervallo 2-30 mesi). Negli altri 12 pazienti, il trattamento con tofacitinib era stato interrotto dopo una durata mediana di 6 mesi di trattamento (intervallo, 1-21 mesi).

Il motivo addotto per l'interruzione della terapia è stata una mancanza di efficacia per 8 pazienti, inclusi 5 pazienti che avevano subito una colectomia o che erano stati programmati per la presenza di displasia, carcinoma o colite grave. La durata mediana del trattamento in tutti i pazienti dello studio è stata di 10 mesi (intervallo, 1-29 mesi).

Un totale di 17 (61%) pazienti erano stati sottoposti a colonscopia sia al basale che al follow-up, durante il quale 11 (65%) hanno mostrato un miglioramento dell'attività della colite; la maggior parte aveva già provato in precedenza diversi regimi di trattamento.

Il carcinoma colorettale è stato diagnosticato in un paziente al follow-up e la displasia di alto grado in un altro paziente, ma non ci sono state nuove incidenze di neoplasie epatobiliari. La colangite batterica è stata diagnosticata in un paziente durante il trattamento con tofacitinib. Ci sono stati 2 decessi durante il periodo di studio, di cui uno a causa di carcinoma metastatico della colecisti diagnosticato prima dell'inizio del trattamento con tofacitinib e un paziente a causa di carcinoma metastatico del colon-retto.

Al basale, i pazienti avevano livelli elevati di calprotectina fecale (mediana: 788 mcg/g, intervallo: 124-2000 mcg/g), che sono diminuiti numericamente nel periodo di studio a 342 mcg/g (intervallo: 15-2327 mcg/g), ma non era statisticamente significativo.
Sugli esami del sangue di funzionalità epatica, non sono state riscontrate differenze significative tra i livelli al basale, al follow-up di 3 mesi e al follow-up finale di tofacitinib sia per la bilirubina totale che per la fosfatasi alcalina sierica (ALP).

L'ALP mediano tra tutti i pazienti dello studio è aumentato numericamente da 150 U/l (range, 56-818 U/l) al basale a 217 U/l (range, 41-979 U/l) al follow-up di 3 mesi, mentre è diminuito numericamente da una mediana di 218 U/l (range, 56-818 U/l) al basale a 127 U/l (range: 49-1132 U/l) all'ultimo appuntamento di follow-up tra i pazienti che erano ancora in terapia con tofacitinib.

Poiché lo studio includeva solo un piccolo numero di pazienti ed era di natura retrospettiva piuttosto che uno studio controllato randomizzato, Ida Schregel, dello University Medical Center Hamburg-Eppendorf, Amburgo, Germania, ha osservato che "sono necessari ulteriori studi per valutare l'impatto di tofacitinib a lungo termine sulla PSC.

Fonte: pharmastar.it

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